天士力醫(yī)藥集團股份有限公司開發(fā)的全球首款異體脂肪間充質(zhì)基質(zhì)細胞（AD-MSCs）治療急性缺血性腦卒中的藥物（NR-20201），于2024年10月26日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床試驗批準。

 

 

　　急性缺血性腦卒中是全球范圍內(nèi)導致死亡和殘疾的重要原因之一。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的數(shù)據(jù)，每年大約有1500萬人因腦卒中而發(fā)病，而其中約三分之一的患者將在六個月內(nèi)患有永久性殘疾。

　　近些年缺血性腦卒中的發(fā)病率和病死率逐年增加，給患者及家屬帶來了沉重的社會和經(jīng)濟負擔。傳統(tǒng)的臨床治療包括溶栓治療、經(jīng)皮血管內(nèi)介入治療、康復治療和抗血小板治療等。狹窄的時間窗和嚴重的出血等并發(fā)癥限制了溶栓治療的廣泛應用。

　　盡管臨床提供了積極的治療方法，但許多腦卒中患者仍有殘疾等后遺癥，因此臨床醫(yī)師和研究人員積極探索更有效和安全的治療方法。干細胞治療已成為腦卒中治療的一種新方法，可能通過分泌各種神經(jīng)營養(yǎng)因子并代替受損神經(jīng)元來實現(xiàn)神經(jīng)保護和修復。關于干細胞的大多數(shù)基礎研究主要集中在胚胎干細胞（ESC)、神經(jīng)干細胞（NSC）和間充質(zhì)干細胞（MSC）。

　　天士力在研發(fā) NR - 20201 時，運用了先進的人工智能技術(shù)，具體包括解析單細胞轉(zhuǎn)錄組學、分析細胞生命軌跡與命運結(jié)局，從而確認天士力標準制備工藝生產(chǎn)的 AD - MSCs 為間充質(zhì)基質(zhì)細胞而非間充質(zhì)干細胞。

　　NR-20201注射液作為公司自主研發(fā)的異體脂肪間充質(zhì)基質(zhì)細胞藥物，臨床擬用 適應癥為急性缺血性腦卒中的治療。臨床前試驗結(jié)果表明該藥物可通過細胞歸巢 機制，與血管內(nèi)皮細胞發(fā)生協(xié)同作用，激活受損腦組織血管再生與功能修復。根 據(jù)公開資料查詢，截至目前，全球范圍內(nèi)尚無間充質(zhì)基質(zhì)細胞類產(chǎn)品獲批上市。

 

 

　　參考文獻

　　1.Yan, K., et al., Transcriptomic heterogeneity of cultured ADSCs corresponds to embolicrisk in the host.iScience, 2022.25(8):p.104822

　　2.Ma, F., et al, Protocol to assess fatal embolism risks from human stem cells. STARProtocols,2023.4(2):p.102268